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CRISPR

Il primo caso di editing genetico su un embrione umano negli USA

Il team di ricercatori avrebbe usato CRISPR per modificare un embrione umano per la prima volta nella storia del paese.

Alessandro Tavecchio

Alessandro Tavecchio

Foto: Eugene Ermolovich (CRMI)

Secondo un articolo di ieri del MIT Technology Review, un team dell'Oregon Health and Science University ha per la prima volta completato degli esperimenti di editing tramite CRISPR su un embrione umano negli Stati Uniti.

Il leader del team è Shoukhrat Mitalipov, già noto per aver sviluppato la tecnica che permette di rimpiazzare mitocondri malati in una cellula uovo, aprendo la via ai "bimbi con tre genitori". Alla fine dello scorso anno, un panel dell'accademia nazionale delle scienze statunitense aveva lasciato la porta aperta a questo possibile uso di CRISPR negli USA, mentre già arrivavano le notizie delle prime sperimentazioni in Cina. Negli Stati Uniti è tuttavia proibito utilizzare fondi pubblici per la ricerca su embrioni, il che significa che dopo il via libera dell'accademia nazionale è riuscito a recuperare qualche finanziamento privato.

L'esperimento in questione sembra essere molto simile al primo tentativo cinese del 2015 di mettere a punto la tecnica. Nell'esperimento cinese originale, gli embrioni erano stati ottenuti fondendo sperma da genitori portatori di una mutazione nell'emoglobina con cellule uovo aberranti, non in grado di proseguire nello sviluppo embrionale. L'esperimento era riuscito a correggere la mutazione che causa la beta talassemia, ma solo in meno di 10 degli 86 zigoti utilizzati in tutto. Il team statunitense lavora invece con cellule uovo normali, come un più recente esperimento di un secondo team cinese, anche se non hanno ancora rivelato quali sono i geni bersagliati da CRISPR in questo caso.

Potrebbe essere la verifica teorica del fatto che possiamo editare embrioni umani sani senza causare mutazioni inattese.

I dettagli sono pochi, e la testimonianza viene direttamente da due dei futuri autori dello studio, ma a quanto pare con le nuove strategie usate dai ricercatori la modifica è molto più efficiente e con molte meno mutazioni "off-target" rispetto ai risultati ottenuti finora. Sempre secondo gli autori, il nuovo esperimento riduce anche di molto il "mosaicismo", cioè il fenomeno per cui solo alcune cellule dell'embrione vengono effettivamente modificate da CRISPR.

Non è chiaro quando i risultati saranno pubblicati, o se saranno battuti sul tempo dal team svedese del Karolinska Institute, ma è probabile che gli USA diventeranno così la seconda nazione a modificare geneticamente embrioni che, almeno in teoria, potrebbero essere impiantati, anche se nessun esperimento li ha finora mai fatti sviluppare sino a quel punto. L'unica altra nazione che ha dato il via libera ad esperimenti su cellule vitali è il Regno Unito.

Dal momento che questo tipo di modifiche nell'embrione sono trasmesse a tutte le cellule dell'organismo (al netto del sopracitato mosaicismo), vengono chiamate anche modificazioni della linea germinale perché, sulla carta, sperma e uova di individui modificati porterebbero la modifica e sarebbero in grado di trasmetterla alla generazione successiva. Siamo ancora molto lontani da ogni sorta di test clinico, ma se i risultati di Mitalipov reggeranno allo scrutinio della comunità scientifica una volta pubblicata, potrebbero essere la verifica teorica che possiamo editare embrioni umani sani senza causare mutazioni inattese.